拓宽治疗人群，提高用药可及性，阿基仑赛开启LBCL治疗之路

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作为新型肿瘤免疫治疗技术，嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)能特异识别肿瘤抗原，不受主要组织相容性复合体限制性的影响，在血液肿瘤领域取得了突破性的成果。ZUMA-7研究显示[1]，对于复发或难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者，二线应用阿基仑赛较标准二线治疗可实现具有统计学意义的生存获益，为LBCL患者带来了机会。基于此，阿基仑赛新增LBCL二线适应症获得国家药品监督管理局(NMPA)正式批准，用于一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人LBCL的治疗，并于2024年初成功召开了LBCL二线适应症上市会。

然而，在临床实践中，CAR-T的制备、适用范围等限制了该治疗技术的广泛应用，为让CAR-T造福更多适用人群，并更新阿基仑赛LBCL二线适应症在淋巴瘤领域的应用，特邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授接受采访，深入探讨CAR-T疗法的应用限制及潜在改进方案、阿基仑赛按疗效价值付费的创新模式，以期推动CAR-T疗法在更多适用人群中的可及性。

近年来CAR-T细胞治疗进展迅速，在血液肿瘤领域取得了突破，但CAR-T治疗的可及性一直较低，限制了其广泛应用。您在血液学领域用药经验丰富，能否请您谈谈目前限制CAR-T治疗广泛应用的因素和提高其可及性的解决方案?

胡豫教授：CAR-T细胞在多种复发或难治性血液系统肿瘤的治疗中获得了令人振奋的抗肿瘤效果，但其在国内临床实践中的广泛应用仍面临着许多阻碍，寻找解决办法，推动CAR-T疗法的普及和落地，对改善更多患者的生存具有积极意义。

第一，CAR-T细胞制造步骤复杂，制备时间长，涉及T细胞的获取、分离筛选、转导、培养扩增、起始T细胞表型选择等多个环节。通过各环节方法的优化，可以缩短制造时间，实现CAR-T细胞产品更高的临床疗效与更小的不良反应，使患者得到及时且更加有效、安全的治疗，从而提高CAR-T在真实世界中的可行性。

第二，在较大的研发、制备成本下，CAR-T的价格提高了治疗门槛，制约了其广泛应用。建议在技术方面不断创新、改进，提升CAR-T的制备质量，降低生产成本，并建立多层次的医疗保障体系，包括商业保险、惠民保、国家医疗保险、慈善捐赠等，为血液肿瘤患者提供更多的资金支持，降低患者的经济负担。

第三，各地细胞治疗发展水平参差不齐，未能发挥出CAR-T的大疗效。建议在国内组织开展CAR-T规范化培训活动、学术交流活动等，规范细胞治疗操作实践，促成CAR-T大疗效的发挥，满足患者需求，得到患者信赖。

第四，在适应症方面，CAR-T多用于血液肿瘤末线治疗，应用受限。未来有必要拓展CAR-T的适用人群，进一步探索CAR-T前线治疗甚至一线治疗的有效性与安全性。阿基仑赛是国内获批LBCL二线治疗适应症的CAR-T产品，扩大了成人LBCL的治疗人群，同时为一线治疗无效或复发的患者提供了新的治疗选择。

为全力确保患者获益，阿基仑赛推出了按疗效价值付费的创新支付模式，此模式直接和药品的治疗效果关联。在您看来，该举措有何重要意义?对此您有何展望?

胡豫教授：尽管CAR-T效果令人欣喜，但其价格让部分患者望而却步。创新药时代，支付模式成为连接创新药和用药患者的重要一环。

阿基仑赛用于LBCL二线治疗的获批为更多淋巴瘤患者带来了希望，该药推出的按疗效价值付费指，如果CAR-T有疗效，患者支付相应价格，如果在3个月没有达到临床评估的完全缓解指标，根据该政策，其自费购药款仍将退还一半。该创新支付模式以向患者提供有价值的医疗服务、提升患者用药信心为出发点，使得阿基仑赛在进入医保目录之前也能更好地惠及淋巴瘤患者尤其低收入患者，进一步提高了药物的可及性、患者对CAR-T的接受度，缓解了患者的经济压力和支付压力，保障了更多患者的生存。

CAR-T疗法在血液肿瘤治疗领域具有巨大潜力与应用前景，结合CAR-T应用现状，按疗效价值付费模式可为价格问题提供解决新思路，为患者提供更好的疗效保障，促使患者早日用上CAR-T治疗。相信在不远的将来，阿基仑赛在淋巴瘤的治疗中将起到越来越重要的作用，将为人类的生存改善做出重要贡献。

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